Le remplacement de gènes défectueux qui causent une perte auditive progressive a réussi chez la souris et pourrait conduire au traitement de bébés présentant des mutations similaires.
Par: Abigail Klein Leichman
Une nouvelle étude de l’Université de Tel Aviv (TAU) a révélé que le nouveau traitement empêchait la détérioration progressive de l’audition chez ces souris, ce qui pourrait conduire à une percée dans le traitement des enfants nés avec diverses mutations qui finissent par provoquer une perte de l’audition.
La recherche, dirigée par le professeur Karen Avraham du Département de génétique moléculaire humaine et de biochimie de la Sackler School of Medicine and Neuroscience de TAU, a été publiée le 22 décembre.
La surdité est la déficience sensorielle la plus répandue dans le monde et selon l’Organisation mondiale de la santé, près de 500 millions de personnes souffrent d’une perte auditive (ce nombre devrait doubler au cours des prochaines décennies).
Les statistiques indiquent également qu’un enfant sur 200 naît avec une déficience auditive et un sur 1 000 naît totalement sourd.
Dans environ la moitié de ces cas, la perte auditive est causée par une mutation génétique, 100 gènes différents pouvant être associés à la surdité héréditaire.
«Au cours de l’étude, nous nous sommes concentrés sur la perte auditive génétique causée par une mutation du gène SYNE4, une surdité rare découverte par notre laboratoire il y a plusieurs années chez deux familles israéliennes, et depuis lors identifiée en Turquie et également au Royaume-Uni. Les enfants qui héritent du gène défectueux des deux parents naissent avec une audition normale mais perdent progressivement leur audition au cours de l’enfance. La mutation provoque une localisation incorrecte des noyaux cellulaires dans les cellules ciliées de la cochlée de l’oreille interne, qui servent de récepteurs pour les ondes sonores et sont essentielles pour l’audition. Ce défaut conduit à la dégénérescence et à la mort éventuelle des cellules ciliées », a expliqué Avraham.
Le laboratoire d’Avraham a utilisé une technologie de thérapie génique innovante: ils ont créé un virus synthétique inoffensif qui a servi de «véhicule de livraison» pour une version normale du gène défectueux à la fois dans le modèle de souris et dans les familles humaines affectées.
Shahar Taiber, l’un des étudiants du professeur Avraham sur la piste combinée MD-PhD, a déclaré que l’équipe avait injecté le virus dans les oreilles internes des souris afin qu’il pénètre dans les cellules ciliées et libère leur charge génétique et que ce faisant, ils avaient réparé le défaut dans les cellules ciliées et leur avait permis de mûrir et de fonctionner normalement.
Le traitement a été administré peu de temps après la naissance des souris et leur audition a ensuite été contrôlée par des tests physiologiques et comportementaux.
À son tour, le professeur Jeffrey Holt du Boston Children’s Hospital et de la Harvard Medical School, qui a collaboré à l’étude, a déclaré que les découvertes étaient très prometteuses puisque les souris traitées «ont développé une audition normale, avec une sensibilité presque identique à celle des souris saines qui ne le font pas. avoir la mutation ».
Désormais, les scientifiques développent déjà des thérapies similaires pour d’autres mutations qui causent la surdité.
« Il s’agit d’une étude importante montrant que la thérapie génique de l’oreille interne peut être appliquée efficacement à un modèle de souris atteintes de surdité pour sauver l’audition« , a déclaré le Dr Wade Chien de l’Institut national sur la surdité et autres troubles.
Chien a déclaré: «L’ampleur de la récupération auditive est impressionnante. Cette étude fait partie d’un nombre croissant d’études montrant que la thérapie génique peut être appliquée avec succès à des modèles murins de perte auditive héréditaire, et illustre l’énorme potentiel de la thérapie génique comme traitement de la surdité. »
L’étude a été soutenue par la United States-Israel Binational Science Foundation, l’Institut national de la santé, le Conseil européen de la recherche et le programme Israel Precision Medicine Association de la Israel Science Foundation.
Source: Israël21c
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